Dažādas talasēmijas ārstēšanas iespējas

Talasēmija ir iedzimta asins slimība, kuras dēļ organisms nespēj ražot hemoglobīnu (Hb). Tā rezultātā viņiem būs anēmija. Bieži vien jautājums ir par to, vai šo slimību var izārstēt? Ja iespējams, kādas ir talasēmijas slimnieku ārstēšanas vai zāļu iespējas?

Vai talasēmiju var izārstēt?

Talasēmijas cēlonis ir ģenētiska mutācija organismā. Tas nozīmē, ka kādam, kurš dzimis ģimenē, kurā ir šis mutācijas gēns, ir lielāks risks saslimt ar talasēmiju. Tātad, tā kā šī ir iedzimta slimība, vai talasēmiju var izārstēt?

Atbilde, protams, jūs varat. Tas ir tikai tas, ka iespējas ir ļoti ierobežotas un tām ir augsts risks. Līdz šim vienīgā ārstēšana, kas spēja pilnībā izārstēt talasēmiju, ir kaulu smadzeņu transplantācija.

Diemžēl nav viegli atrast piemērotu kaulu smadzeņu donoru. Turklāt kaulu smadzeņu transplantācijas procedūras (BMT / Kaulu smadzeņu transplantācija) joprojām tiek uzskatīta par ļoti riskantu.

Saskaņā ar Nacionālo sirds, plaušu un asins slimību vietni eksperti joprojām meklē citus līdzekļus, kas varētu ārstēt un izārstēt talasēmiju. Piemēram, iespējams, ka nākotnē būs tehnoloģija, kas var ievietot normālu hemoglobīna gēnu kaulu smadzeņu cilmes šūnās.

Šādi tiek sagaidīts, ka talasēmijas slimnieka ķermenis spēs ražot veselīgas sarkanās asins šūnas un hemoglobīnu.

Pētnieki arī pēta veidus, kā stimulēt cilvēka spēju pēc dzemdībām veidot augļa hemoglobīnu. Šis hemoglobīna veids ir atrodams augļos un jaundzimušajos.

Pēc piedzimšanas ķermenis pāriet uz pieaugušā hemoglobīna ražošanu. Augļa hemoglobīna palielināšanās var kompensēt veselīga pieauguša cilvēka hemoglobīna trūkumu.

Kādas ir pieejamās talasēmijas ārstēšanas metodes?

Ārstēšana ir atkarīga no talasēmijas veida un katra pacienta smaguma pakāpes.

Cilvēkiem ar nelielu talasēmiju, vai nu alfa, vai beta, parasti parādās tikai viegli talasēmijas simptomi vai pat vispār nav simptomu. Cilvēkiem ar šo stāvokli var būt nepieciešama neliela ārstēšana vai tā vispār nav nepieciešama.

Smagas un vieglas talasēmijas gadījumos ārsti iesaka trīs standarta ārstēšanas veidus, proti, asins pārliešanu, dzelzs helātu terapiju (dzelzs helātu terapija) un folijskābes piedevas. Citi ārstēšanas veidi, kas ir izstrādāti vai tiek testēti, tiek izmantoti retāk.

Talasēmijas ārstēšanas iespējas

Tālāk ir norādītas dažas ārstēšanas iespējas, kuras var veikt talasēmijas slimnieki:

1. Asins pārliešana

Sarkano asins šūnu pārliešana ir galvenais ārstēšanas veids cilvēkiem, kuriem ir mērena vai smaga talasēmija. Šī ārstēšana var palielināt veselīgu sarkano asins šūnu skaitu ar normālu hemoglobīna līmeni.

Asins pārliešanas laikā adata tiek izmantota, lai ievadītu intravenozi (IV) vienā no asinsvadiem, līdz veselīgas asinis nonāk ķermenī. Šī procedūra parasti ilgst 1-4 stundas.

Sarkano asins šūnu darbība ilgst tikai aptuveni 120 dienas. Tādēļ, lai uzturētu veselīgu sarkano asins šūnu daudzumu, jums, iespējams, būs jāveic atkārtotas pārliešanas.

Cilvēkiem ar hemoglobīna H vai beta talasēmijas starpniecību dažos apstākļos jums var būt nepieciešama asins pārliešana, piemēram, ja Jums ir infekcija vai cita slimība vai ja Jums ir smaga anēmija, kas izraisa nogurumu.

Tiem, kuriem ir galvenā beta talasēmija (Kūlija anēmija), jums var būt nepieciešama regulāra asins pārliešana (ik pēc 2-4 nedēļām). Šī pārliešana palīdzēs uzturēt normālu hemoglobīna un sarkano asins šūnu līmeni.

Asins pārliešana var palīdzēt justies labāk, izbaudīt ikdienas aktivitātes un dzīvot normālu dzīvi. Lai gan šī ārstēšana ir ļoti noderīga garīgajai drošībai, šī ārstēšana ir dārga un rada infekciju un vīrusu (piemēram, hepatīta) pārnešanas risku. Pat ja tā, infekciju un vīrusu pārnešanas risks Amerikas Savienotajās Valstīs ir ļoti zems, jo tas ir izturējis stingru asins pārbaudi.

2. Dzelzs helātu terapija

Hemoglobīns sarkanajās asins šūnās ir proteīns, kas ir bagāts ar dzelzi. Regulāri veicot pārliešanu, dzelzs asinīs uzkrāsies noteiktos orgānos, piemēram, aknās, sirdī un citos orgānos. Šo stāvokli sauc par dzelzs pārslodzi vai dzelzs pārslodze .

Lai novērstu šo bojājumu, ārsti izmanto dzelzs helātu terapiju, lai no organisma noņemtu lieko dzelzi. Divas galvenās zāles, ko lieto talasēmijas dzelzs helātu terapijā, ir:

• Deferoksamīns ir šķidrs talasēmijas medikaments, ko lēnām ievada zem ādas, parasti izmantojot nelielu pārnēsājamu sūkni, ko lieto visu nakti. Talasēmijas ārstēšana ir laikietilpīga un nedaudz sāpīga. Šīs zāles blakusparādības cilvēkiem ar talasēmiju ir redzes un dzirdes problēmas.
• Deferasirox ir tabletes, kuras lieto vienu reizi dienā. Šīs talasēmijas zāļu blakusparādības ir galvassāpes, slikta dūša (diskomforts kuņģī), vemšana, caureja, sāpes locītavās un nogurums.

3. Folijskābes piedevas

Folijskābe ir B vitamīna veids, kam ir nozīme veselīgu sarkano asins šūnu veidošanā. Ārsti papildus asins pārliešanas medikamentiem un / vai dzelzs helātu terapijai iesaka folijskābes piedevas.

4. Asins un kaulu smadzeņu transplantācija

Šī talasēmijas ārstēšana faktiski ir izstrādāta, un tā iziet pārbaudes fāzi. Tomēr Indonēzijai kaulu smadzeņu transplantācija jeb BMT (kaulu smadzeņu transplantācija) tiek darīts retāk.

Asins un smadzeņu cilmes šūnu transplantācijas tiek veiktas, lai bojātās cilmes šūnas aizstātu ar veselām donora šūnām. Cilmes šūnas (cilmes šūnas) ir šūnas kaulu smadzenēs, kurām ir nozīme sarkano asins šūnu un cita veida asins šūnu ražošanā.

Cilmes šūnu transplantācija ir vienīgā ārstēšana, kas var izārstēt talasēmiju. Tomēr tikai daži pacienti ar smagu talasēmiju spēja atrast piemērotu donoru.

Pašreizējā ārstēšana ļauj vidēji smagai un smagai talasēmijas slimniecei dzīvot ilgāk. Tomēr viņiem ir jācīnās ar talasēmijas komplikācijām, kas laiku pa laikam var rasties.

Svarīga talasēmijas ārstēšanas sastāvdaļa ir tās komplikāciju ārstēšana. Sirds vai aknu slimību, infekciju, osteoporozes un citu veselības problēmu ārstēšanai var būt nepieciešama komplikāciju ārstēšana.